近日，高中學(xué)歷的徐偉為救兒子自制藥用級(jí)化合物的故事引發(fā)熱議。對(duì)此，這位父親進(jìn)行了回應(yīng)。具體高中學(xué)歷父親回應(yīng)救兒子自制藥是怎么回事？到底高中學(xué)歷父親回應(yīng)救兒子自制藥說了什么？下面我們一起來了解。

高中學(xué)歷父親回應(yīng)救兒子自制藥是怎么回事

據(jù)河南商報(bào)消息，近日，高中學(xué)歷的徐偉為救兒子自學(xué)基因編輯、自制藥用級(jí)化合物的故事，引發(fā)熱議。9月29日，當(dāng)事人徐偉發(fā)文稱：兒子病重，你會(huì)冒險(xiǎn)選擇自制藥嗎？

其在發(fā)文中回應(yīng)制化合物過程中的相關(guān)問題：

【關(guān)于化合物安全性問題】

我已根據(jù)藥典盡量達(dá)到環(huán)境的潔凈度，空間也用過氧乙酸滅菌過，空氣沉降菌與浮游菌都通過檢驗(yàn)，制劑最終也通過了0.22um的過濾滅菌，并且所有原料均采用藥用級(jí)，最后也會(huì)通過TSA接種驗(yàn)證無菌，鱟試劑檢測(cè)細(xì)菌內(nèi)毒素。【孩子用藥后的相關(guān)狀況】

但是化合物只能對(duì)兒子的病情起到緩解的作用，所以開始培養(yǎng)間充質(zhì)干細(xì)胞，希望通過干細(xì)胞更好的改善孩子的病情。好在干細(xì)胞培養(yǎng)獲得了成功，但面臨生物制劑的支原體、人源病毒、細(xì)胞表面標(biāo)志物、端粒酶等相關(guān)的檢測(cè)費(fèi)用昂貴，而孩子病了之后所有收入來源都斷了，加上搭建實(shí)驗(yàn)室和研發(fā)后期的基因藥物，真的是囊中羞澀，希望有相關(guān)的檢測(cè)機(jī)構(gòu)能夠提供一些幫助。

【希望專家?guī)兔獯鹨蓡枴?/p>

我深知基因突變導(dǎo)致的疾病最終治療手段一定是基因治療，從制備化合物的同時(shí)我已在開展由AAV9介導(dǎo)的基因替代治療的方案，經(jīng)過1年多的努力，終于通過分析蛋白結(jié)構(gòu)域截短了ATP7A基因的序列，并且構(gòu)建了質(zhì)粒，目前也已在293T細(xì)胞上進(jìn)行表達(dá)驗(yàn)證和生物學(xué)活性驗(yàn)證，AAV的包裝公司也已簽訂合同，但是對(duì)于AAV9載體的免疫問題和多次遞送問題還不是了解的很透徹，希望有相關(guān)的AAV載體專家能夠幫忙解答一些疑問，也希望有相關(guān)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)機(jī)構(gòu)能夠?yàn)楹罄m(xù)的安全性測(cè)試提供一些支持。

【將投入基因編輯工具研究】

因?yàn)楹⒆油蛔兊幕蛟谌矶加斜磉_(dá)，AAV9介導(dǎo)的基因替代只能夠解決一些更新周期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式，我想在基因替代治療后全身心投入prime editor的基因編輯工具研究中，因?yàn)槲液⒆拥耐蛔兪侵貜?fù)突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個(gè)A堿基，導(dǎo)致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。所以我想通過prime editor工具切除多出的A堿基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細(xì)胞體外培養(yǎng)后做為模型細(xì)胞，根據(jù)突變位點(diǎn)設(shè)計(jì)prime editor的RNA，通過構(gòu)建質(zhì)粒體外驗(yàn)證編輯效率。也希望有關(guān)的專家可以幫幫我。