在近期舉行的第48屆日內(nèi)瓦國際發(fā)明展上，廣州醫(yī)科大學(xué)藥學(xué)院院長余細勇教授團隊的研究成果“一種新穎的基因靶向去甲基化技術(shù)（Ainnovativegene-specificdemethylationtechnology）”獲得金獎。

DNA甲基化是一種常見的表觀遺傳修飾。癌癥、自身免疫性疾病、神經(jīng)退行性疾病、心血管疾病等經(jīng)常發(fā)生DNA異常甲基化。例如，抑癌基因的啟動子超甲基化在腫瘤發(fā)生發(fā)展中起著關(guān)鍵作用。因此，通過DNA去甲基化激活沉默的抑癌基因已成為癌癥治療中的前沿技術(shù)。然而，小分子甲基化抑制劑缺乏基因特異性，導(dǎo)致顯著的副作用和耐藥性；而基于CRISPR等技術(shù)構(gòu)建的現(xiàn)有靶向編輯系統(tǒng)受限于融合蛋白的尺寸，較難進行病毒包裝和遞送。為克服上述挑戰(zhàn)，余細勇院長團隊通過工程化改造細菌CjCas9和植物ROS1蛋白，成功開發(fā)出目前已知最小尺寸的基因靶向去甲基化系統(tǒng)，并在體外和體內(nèi)對特定基因?qū)崿F(xiàn)了高效的靶向去甲基化，為未來利用精準DNA甲基化編輯進行個體化診斷和基因治療奠定了基礎(chǔ)。該項成果的完成人為藥學(xué)院師生余細勇、申翱、朱昱光、張靈敏，廣州醫(yī)科大學(xué)為唯一完成單位，并獲批中國發(fā)明專利和國際PCT專利。

日內(nèi)瓦國際發(fā)明展由世界知識產(chǎn)權(quán)組織、瑞士聯(lián)邦政府和日內(nèi)瓦州政府聯(lián)合舉辦，創(chuàng)辦于1973年，是世界上舉辦歷史最長、規(guī)模最大、學(xué)術(shù)聲譽最高的發(fā)明展之一，也是新技術(shù)新產(chǎn)品“產(chǎn)學(xué)研”轉(zhuǎn)化的重要國際化平臺。第48屆日內(nèi)瓦國際發(fā)明展于2023年4月26日至30日在瑞士聯(lián)邦日內(nèi)瓦國際會展中心舉辦，共有40多個國家和地區(qū)的1000余項科技發(fā)明參展；中國團隊參展的165個發(fā)明項目備受矚目，其中55個項目獲評金獎。